Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) definiu uma série de critérios e prazos para acelerar a aprovação de medicamentos para doenças raras.
As normas da agência entraram em vigor na terça-feira (27) e marcam o Dia Mundial da Doença Rara, lembrado nesta quarta-feira (28).
Segundo as novas regras, a agência terá até 30 dias para avaliar o ensaio clínico que subsidia a aprovação do medicamento. Trata-se de uma etapa importante de aprovação — já que esses testes avaliam se a terapia foi eficaz em portadores.
Também foi definido prazo para a certificação de boas práticas, que será de 120 dias. Nessa fase, a Anvisa verifica as condições em que o medicamento será produzido.
A agência também estuda, em casos específicos, avaliar drogas inéditas em que não foram concluídos todos os testes.
Com isso, a agência poderá aprovar drogas com estudos de fase 2 finalizados ou de fase 3 em andamento. Normalmente, para serem aprovadas, as substâncias devem passar pelas três fases completas(confira o quadro).
Quais testes um medicamento precisa passar para ser aprovado?
| Fase pré-clínica: São feitos testes em animais para verificar como uma droga se comporta em um organismo vivo; |
| Fase 1: O medicamento é testado pela primeira vez em seres humanos, geralmente sadios, com o objetivo de avaliar se ele é seguro; |
| Fase 2: A droga é novamente testada em seres humanos, mas num grupo maior (70-100). Aqui, o objetivo é avaliar a eficácia da medicação para a doença a qual se deseja tratar; |
| Fase 3: Os participantes são geralmente divididos em dois grupos: um que vai tomar o medicamento novo e outro que vai tomar o tratamento mais comum no mercado (grupo-controle). A divisão se dá de forma aleatória, por sorteio. |
Uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes.
Atualmente, segundo a Organização Mundial da Saúde, foram identificadas cerca de 8 mil doenças raras e a estimativa é que de 6% a 8% da população mundial tenha alguma doença deste tipo.Medicamentos para doenças raras enfrentam problemas na condução de testes, já que não há um grande volume de pessoas que enfrentam as condições.